Accès précoce aux produits de santé innovants : les nouvelles conditions de mise en œuvre

La loi de financement de la sécurité sociale 2019 renforce l’accès précoce à certains médicaments et dispositifs médicaux innovants. C’était là l’un des principaux engagements du Conseil stratégique des industries de santé (CSIS) de juillet 2018. Un décret, en date du 20 août 2019, précise les conditions pour bénéficier du remboursement dans ce cadre.

Avant la loi de financement de la Sécurité sociale (LFSS) pour 2019, une prise en charge précoce par l’Assurance maladie pouvait être autorisée pour les médicaments faisant l’objet d’une autorisation temporaire d’utilisation dans une première indication (« primo-ATU ») ou encore, afin d’assurer la poursuite de la prise en charge de ces primo-ATU dès lors qu’elles ont fait l’objet d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) et ce, jusqu’à leur inscription au remboursement (« post-ATU »). Un dispositif clé pour « des patients atteints de maladies rares ou dont la prise en charge ne peut attendre, dans le cas de cancers métastasés, par exemple », évoque Roland Cash, médecin et économiste de santé.

Extension de la prise en charge précoce

Depuis la LFSS pour 2019⁽¹⁾ , cette prise en charge précoce est également autorisée :
- pour les nouvelles indications d’un médicament disposant d’une AMM pour au moins l’une de ses autres indications (« ATU pour les extensions d’indication »);
- pour les médicaments n’ayant pas bénéficié, pour une indication particulière, d’une ATU mais qui disposent d’une AMM dans cette indication (« accès direct au post-ATU »)
- pour les dispositifs médicaux (DM).
L’enjeu ? « Améliorer la prise en charge précoce de certains produits de santé et accélérer l’accès des patients à l’innovation », résume Roland Cash. C’était d’ailleurs l’un des enjeux du huitième CSIS,lequel s’est conclu en juillet 2018.

Un décret, un arrêté, une fiche technique

Un décret en date du 20 août 2019 ⁽²⁾ , précise les conditions d’octroi de cet accès précoce, ainsi que les règles de prise en charge associées. Un arrêté ⁽³⁾ liste quant à lui les informations à transmettre au ministère des Solidarités et de la Santé par le titulaire des droits d’exploitation ou par l’entreprise commercialisant le produit de santé pour en bénéficier. L’ensemble est complété par une fiche technique élaborée par le ministère de la Santé ⁽⁴⁾ . Ainsi, « toute demande devra faire l’objet d’un dossier, qui devra être conforme au dossier type disponible sur les sites internet du ministère des Solidarités et de la Santé et de la Haute autorité de santé (HAS)»  ⁽⁵⁾ , expose la fiche.

Condition de dépôts des demandes

Ce dossier doit comprendre l’ensemble des informations mentionnées dans l’arrêté (une lettre de demande de prise en charge précoce ; les données documentant l’éligibilité de la demande, la population cible de patients susceptibles de bénéficier du produit…). Il doit ensuite être adressé par mail au ministère (DSS.ATU@sante.gouv.fr) ainsi qu’à la HAS via la plateforme SESAME ⁽⁶⁾ si la demande concerne un dispositif médical ou un médicament pour un accès direct au post-ATU. Dans ce dernier cas, le dépôt de la demande de prise en charge précoce « doit être concomitant au dépôt de la demande d’inscription sur les listes sécurité sociale et collectivités ou sur l’une de ces listes pour les mêmes indications », précise la fiche technique. En cas de DM, il implique le dépôt préalable d’une demande d’inscription sur la LPPR pour les mêmes indications.

Accusés de réception des dossiers

Après envoi, la Direction de la sécurité sociale (DSS) et, le cas échéant la HAS, examinent la complétude du dossier. Si celui-ci est complet, les deux instances en accusent réception par retour de message électronique, déclenchant le point de départ d’un délai de 45 jours. La commission de la transparence (CT) ou la Commission nationale d’évaluation des dispositifs médicaux et des technologies de santé (CNEDiMTS), selon la nature du produit de santé en question, rend quant à elle son avis. « Le demandeur en accuse réception par retour de message électronique et indique aux ministres s’il donne son accord pour finaliser la procédure de prise en charge précoce ». En cas de désaccord, « la demande de prise en charge précoce est réputée abandonnée », pointe la fiche. « Si le dossier déposé est analysé comme étant incomplet », la DSS en informe « le demandeur par retour de message électronique afin qu’il adresse, dans les meilleurs délais, les éléments manquants selon les mêmes modalités que le dépôt initial ». À noter qu’en cas d’inéligibilité de la demande, la DSS en informe le demandeur en motivant sa décision.

_{(1) Loi de financement de la Sécurité sociale pour LFSS 2019 (article 65)}

_{(2) Décret n° 2019-855 du 20 août 2019 relatif à la prise en charge précoce de certains produits de santé}

_{(3) Arrêté du 11 octobre 2019 pris pour l’application du décret n° 2019-855 du 20 août 2019 relatif à la prise en charge précoce de certains produits de santé. À noter que cet arrêté précise également les mentions figurant sur l’ordonnance portant prescription du produit en vue d’informer le patient sur le caractère précoce et dérogatoire de la prise en charge associée.}

_{(4) Procédures relatives à l’arrêté du 11 octobre 2019 pris pour l'application du décret n° 2019-855 du 20 août 2019 relatif à la prise en charge précoce
de certains produits de santé}

_{(5) Disponible aux adresses suivantes :} 

_{- https://solidarites-sante.gouv.fr/soins-et-maladies/medicaments/professionnels-de-sante/autorisation-de-mise-sur-le- marche/article/autorisations-temporaires-d-utilisation-atu
- https://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_1046750/fr/depot-de-dossier-de-transparence}

_{- https://www.has-sante.fr/jcms/c_464498/fr/deposer-un-dossier-d-evaluation-d-un-dispositif-medical}

_{(6) https://sesame.has-sante.fr/portail}